Gen tedavisi Türk çocuğun yaşamını değiştirdi

Dünyanın dört bir yanından gelen 120'den fazla Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastasını başarıyla tedavi eden Medcare Kadın ve Çocuk Hastanesi, Birleşik Arap Emirlikleri'nde (BAE) Duchenne Müsküler Distrofisi (DMD) için yeni ve çığır açan bir tedavi başlattı. Bu yenilikçi tedavi yönteminden yararlanarak sağlığına kavuşanlar arasında, Türkiye’den 6 yaşındaki Çınar Atar da bulunuyor. Küçük Çınar’ın kaslarında ve kalp kasında zayıflamaya neden olan genetik hastalığı, yeni gen terapisi ile başarıyla tedavi edildi.

Kaslarda ve kalp kasında zayıflamaya neden olan nadir bir genetik hastalık olan DMD, tedavi edilmediği takdirde ciddi sakatlık ve erken ölümle sonuçlanıyor. Dünya genelinde 3500-5000 erkek çocuğunun sadece 1’inde görülen bu nadir kas hastalığı, kas bütünlüğü için gerekli olan distrofin genindeki mutasyonlardan kaynaklanıyor. Dünyada sadece ABD, BAE ve Katar'da hayata geçirilen yeni gen tedavisi, dünya genelindeki 400'den fazla hastaya umut vaat ediyor.